Госфонд «Круг добра», созданный для поддержки детей с редкими заболеваниями, не

[мишаня]

8

Госфонд «Круг добра», созданный для поддержки детей с редкими заболеваниями, не закупил ни одной дозы «Золгенсма»




Государственный фонд «Круг добра», созданный по инициативе президента для поддержки детей с редкими заболеваниями, не закупил ни одной дозы препарата «Золгенсма». Это — самое дорогое лекарство в мире. Одна ампула стоит свыше 2 миллионов долларов, но ее достаточно, чтобы остановить тяжелое генетическое заболевание — спинальную мышечную атрофию. Лекарство до сих пор не прошло регистрацию в России, хотя производитель подал документы в Минздрав еще в июле прошлого года.

Соучредитель благотворительного фонда «Нужна помощь» Митя Алешковский рассказал «Эху», что препарат «Золгенсма» может помочь огромному количество детей со СМА. Алешковский напомнил, что зарегистрированный в России препарат «Спинраза» больной должен получать постоянно, а «Золгенсма» колется маленькому ребенку один раз.

В прошлом году благотворительные фонды закупили «Золгенсму» для 25 детей. Сейчас в этом препарате нуждаются, по приблизительным оценкам, 40 малышей.

[Роза4]

Лекарство до сих пор не прошло регистрацию в России, хотя производитель подал документы в Минздрав еще в июле прошлого года.

Видимо только законы о штрафах и наказаниях принимаются быстро.

[Paragon]

"Денег нет, но вы держитесь там" (цы)
"Вам государство ничего не должно" (цы)
Всё что вам нужно знать о государстве.

До сих пор не понимаю такой цены, ни технически, ни экономически, научно - тем более. В ЦЕРНе ее чтоли производят, на ускорителе?

[Веда]

"Денег нет, но вы держитесь там" (цы)
"Вам государство ничего не должно" (цы)
Всё что вам нужно знать о государстве.

До сих пор не понимаю такой цены, ни технически, ни экономически, научно - тем более. В ЦЕРНе ее чтоли производят, на ускорителе?

Как я понимаю, (могу быть не права) в разработку этого лекарства против редкого ген заболевания америкосские фармкомпании вложили очень много денег.
По идее, они должны отбить затраченные средства, но потребность в золсенгме или как её там совсем низкая..штучная. И пока они не отобьют всю сумму, цена на него будет космически завышена. И ещё потому цена такая, что аналогов в мире этому лекарству пока нет.
Видимо через какое-то определённое время она начнёт постепенно снижаться
А пока - не хотите брать за такую цену? Мучительно подыхайте

[Paragon]

Как я понимаю, (могу быть не права) в разработку этого лекарства против редкого ген заболевания америкосские фармкомпании вложили очень много денег.
По идее, они должны отбить затраченные средства, но потребность в золсенгме или как её там совсем низкая..штучная. И пока они не отобьют всю сумму, цена на него будет космически завышена. И ещё потому цена такая, что аналогов в мире этому лекарству пока нет.
Видимо через какое-то определённое время она начнёт постепенно снижаться
А пока - не хотите брать за такую цену? Мучительно подыхайте

Так тут, чисто экономически, компании занимаются широким спектром "товара" и разносят свои затраты на всю продукцию. В теории.
Если компания разрабатывала одно единственное лекарство, то да, возможно. Но что там нужно было делать, чтобы море бабла потратить? Опять возвращаемся к моему вопросу, но с уклоном в разработку.
И зачастую исследования проводятся на гранты и взносы всяких фондов и т.д. и т.п.
Карочи - всё равно не ясно.

[Агатах]

У препарата нет аналогов. Это рыночная цена. Могли бы и больше назначить. Ни одного ребёнка им не вылечили. Он так и останется глубоким инвалидом. Сколько там потратили на парад 9 мая? Соразмерно одной ампуле?

[Нола]

У препарата нет аналогов. Это рыночная цена. Могли бы и больше назначить. Ни одного ребёнка им не вылечили. Он так и останется глубоким инвалидом. Сколько там потратили на парад 9 мая? Соразмерно одной ампуле?

Откуда инфа, что ни одного ребенка не вылечили? И второй вопрос, если б это касалось нашего близкого, бились   бы во все двери?

[Paragon]

У препарата нет аналогов. Это рыночная цена. Могли бы и больше назначить. Ни одного ребёнка им не вылечили. Он так и останется глубоким инвалидом. Сколько там потратили на парад 9 мая? Соразмерно одной ампуле?

Придумываете?
Наверняка немало препаратов, у которых нет аналогов, но и цены занебесной нет.
Ни одна рыночная цена не берется с потолка.
Если ни одного не вылечили, то чего же покупают тогда за такие бешеные бабки? Думаете дебилы берут, в т.ч. государственный фонд, чтобы деньги потратить от скуки?
На дворец в Геленджике потратили 666 доз (примерно).

Из Вики...

На момент одобрения FDA (Управление по надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США) в мае 2019 года были доступны данные по 36 пациентам с СМА I типа в возрасте от 0,5 до 7,2 месяцев. Из них трое получили низкую дозу препарата, а 33 — высокую. Из получивших высокую дозу 31 пациент на момент одобрения (4-28 мес. после начала терапии) не нуждался в постоянной вентиляции лёгких. 19 пациентов, получивших высокую дозу, были способны сидеть без поддержки. Считается, что без лечения в живых к этому моменту осталось бы примерно 8-9 пациентов, и сидеть не мог бы никто. Максимальный срок наблюдения за пациентами составил 4,6 лет, некоторые из них начинают самостоятельно стоять и ходить.

Компания также ведёт исследование на пациентах, у которых симптомы ещё не наступили, они получили терапию в течение 6 недель после рождения. Все 22 пациента живы, не нуждаются в постоянной вентиляции лёгких и начинают стоять и ходить, что было бы невозможно при естественном течении болезни.

Во всех исследованиях Золгенсмы умерло два пациента по причинам, не связанным с терапией. У одного смерть произошла в результате лёгочной недостаточности, у другого — от мозговой ишемии, связанной с респираторной инфекцией. Ещё один пациент вышел из исследования, так как ему требовалась постоянная лёгочная вентиляция.

Novartis и AveXis (приобретена Novartis в 2018 году за 8,7 млрд долларов США) занимались разработкой онасемногена абепарвовека более 10 лет. За это время компании смогли расширить программу клинических исследований препарата с первого исследования в одном медицинском центре до 6 исследований более чем в 20 центрах в США, чтобы провести лицензирование технологий, разработать производственный процесс, построить производственную площадку, соответствующую требованиям правил производства и контроля качества лекарственных средств FDA, а также нанять и обучить команду высококвалифицированных специалистов, отвечающих за выпуск и доставку препарата.

В 2018 году Novartis опубликовала экономический анализ, который показал, что десятилетние затраты на лечение редких заболеваний постоянной терапией, включая СМА, колеблются от двух до пяти миллионов долларов, а производство Золгенсма будет экономически выгодным при стоимости до 4-5 миллионов долларов для 1-го типа СМА. Позднее стоимость препарата была установлена на уровне 2,125 млн долларов. Золгенсма занесена в Книгу рекордов Гиннеса, как самое дорогое лекарство в мире.

В середине июля 2020 года Novartis подала досье на регистрацию препарата Золгенсма в Министерство здравоохранения РФ. Пока Золгенсма не зарегистрирован для клинического применения в России, его ввоз на территорию страны может осуществляться только по жизненным показаниям для конкретных пациентов в соответствии с требованиями, определёнными федеральным законом № 61-Ф3 (Об обращении лекарственных средств). Для этого необходимо решение врачебных комиссий медучреждений, а также одобрение на ввоз со стороны Министерства здравоохранения РФ. Осуществлять применение этого препарата в России могут на сегодняшний день два федеральных центра, которые получили полномочия после прохождения необходимого обучения, организованного Novartis.

На 23 июля 2020 года укол Золгенсма получили 16 российских пациентов. На данный момент терапия Золгенсмой государством не финансируется, все пациенты, прошедшие лечение, получили его за счёт средств благотворительных фондов и отдельных меценатов.

[Леонид1991]

Ух ты. По инициативе самого президента. Ух ты

[Агатах]

Paragon, знаете , есть выражение : реклама двигатель торговли? Так и вы . Я для вас, как двигатель для новых познаний. За пару коммов вы задавались вопросом:

Так тут, чисто экономически, компании занимаются широким спектром "товара" и разносят свои затраты на всю продукцию. В теории.
Если компания разрабатывала одно единственное лекарство, то да, возможно. Но что там нужно было делать, чтобы море бабла потратить? Опять возвращаемся к моему вопросу, но с уклоном в разработку.
И зачастую исследования проводятся на гранты и взносы всяких фондов и т.д. и т.п.
Карочи - всё равно не ясно.

А тут и ответы понаходили. Отвечаю, читала интервью и комментарии американских врачей и ученых. А не доктора Мясникова, которого вы так любите, хотя он и выкормыш американских медицинских технологий. И вы считаете, что детей, которых сняли с искусственной вентиляции легких, которые встали на ноги можно назвать здоровыми?

[куршская коса]

Не делает этот препарат абсолютно здоровым никого. Да, может помочь избежать дышать с помощью аппарата,да ,может помочь даже встать на ноги и ходить потихоньку. И это всё. К сожалению.
У нас в городе девочке ввели такой препарат,причем треть суммы выделили из бюджета области. Она сидит. Но не ходит. И вся ее жизнь будет на коляске. Но это только начало. Нужна поддерживающая терапия в обязательном порядке. И тоже куча денег.
Вдобавок волонтёры,участвующие в сборе,вдруг стали предъявлять родителям ребенка претензии,что дескать они обогатились за народный счёт. Им показалось что мама в груди увеличилась и как-то не так расцвела. Которую неделю уже идёт срач в соцсетях местных. Просто фу.
А девочка стала получше, да. На коляске научилась ездить сама. Ручки окрепли.

[Paragon]

И вы считаете, что детей, которых сняли с искусственной вентиляции легких, которые встали на ноги можно назвать здоровыми?

Мы такое мясо не любим, это вы придумываете
А вы считаете чела с пересаженным сердцем здоровым? Вы считаете диабетика на уколах здоровым? Вы считаете бабуль на таблетках здоровыми? Вы считаете детишек с пороками сердца или с ДЦП здоровыми?
Я не считаю. Но это не повод говорить, что сердце пересаживать и оперировать, инсулин "давать" и препараты от давления, пытаться поднять на ноги - не надо. По вашей логике, если здоровым стать не можешь, так и лечить не надо. А таких каждый второй, а то и все 4/5. Ну а чо, пусть мрут, всё равно рано или поздно там все будем.
Прэлестно! Ню-ню!

[Душенька]

ДЦП тоже не здоровые детки
но ведь и не овощи.
здесь ведь получится такой же принцип?
или эти детки идиоты? пишу медицинским термином
а не обзывалкой

[Paragon]

Не делает этот препарат абсолютно здоровым никого. Да, может помочь избежать дышать с помощью аппарата,да ,может помочь даже встать на ноги и ходить потихоньку. И это всё. К сожалению.
У нас в городе девочке ввели такой препарат,причем треть суммы выделили из бюджета области. Она сидит. Но не ходит. И вся ее жизнь будет на коляске. Но это только начало. Нужна поддерживающая терапия в обязательном порядке. И тоже куча денег.
Вдобавок волонтёры,участвующие в сборе,вдруг стали предъявлять родителям ребенка претензии,что дескать они обогатились за народный счёт. Им показалось что мама в груди увеличилась и как-то не так расцвела. Которую неделю уже идёт срач в соцсетях местных. Просто фу.
А девочка стала получше, да. На коляске научилась ездить сама. Ручки окрепли.

И? Зря бьются?
Мне хочется чтобы вы для Агатах ответили.

[куршская коса]

И? Зря бьются?
Мне хочется чтобы вы для Агатах ответили.

Этот препарат позволяет ребенку жить. Просто жить.